每年6月是全球重癥肌無力關(guān)愛月。臨床中，不少重癥肌無力患者存在認(rèn)知誤區(qū)：認(rèn)為該病無法根治，只要控制住癥狀就夠了。于是他們長期忍受乏力、吞咽困難等癥狀，默默承受激素等藥物帶來的副作用，習(xí)慣性“將就”。

對此，中日友好醫(yī)院神經(jīng)科科副主任張偉赫教授呼吁，“患者面對重癥肌無力時需摒棄將就心態(tài)。隨著醫(yī)學(xué)進(jìn)步，患者通過長期規(guī)范治療，實現(xiàn)可以實現(xiàn)癥狀控制和副作用最小化的‘雙達(dá)標(biāo)’，回歸正常生活?！?/p>

重癥肌無力是一種慢性自身免疫性疾病，主要分為眼肌型和全身型。眼肌型僅累及眼部，癥狀多為眼瞼下垂、視物重影，相對輕微；全身型可累及四肢、吞咽、呼吸等全身肌肉，病情更為嚴(yán)重。全身型重癥肌無力于2018年被納入國家第一批罕見病目錄。

控制好癥狀就夠了？盡早“雙達(dá)標(biāo)”才是關(guān)鍵

絕大多數(shù)患者的“將就”，首先體現(xiàn)在治療目標(biāo)上。不少患者默認(rèn)：只要明顯的乏力、言語不清、吞咽困難等癥狀緩解了，就算治好了。但這種“勉強(qiáng)穩(wěn)住就行”的心態(tài)，正是病情反復(fù)、生活質(zhì)量低下的主要原因。2025年《中國重癥肌無力診斷和治療指南》明確了治療目標(biāo)：患者應(yīng)追求“雙達(dá)標(biāo)”。

通俗來說，第一重是癥狀控制達(dá)標(biāo)，最大限度地實現(xiàn)疾病緩解，讓四肢無力、喝水嗆咳、咀嚼困難、吐字不清等癥狀不再影響日常生活；第二重是安全性達(dá)標(biāo)，盡可能減少藥物副作用。特別是長期服用激素的患者，指南要求每日劑量降至5-10毫克的安全范圍。

目前，很多患者仍靠傳統(tǒng)藥物治療，同時常年受副作用困擾，生活質(zhì)量堪憂。

滿足于“將就”，暗藏著諸多風(fēng)險。

近年來，以艾加莫德為代表的生物制劑在國內(nèi)陸續(xù)獲批。相較于傳統(tǒng)療法，這類靶向藥物能較好地穩(wěn)住病情，同時幫助患者穩(wěn)步減少激素用量，助力“雙達(dá)標(biāo)”盡早實現(xiàn)。

教授建議，重癥肌無力患者不必將就于傳統(tǒng)治療的局限，可在醫(yī)生指導(dǎo)下選擇更適配的方案，告別帶病硬扛的模式，重拾從容有力的生活。

急性期康復(fù)出院絕非終點，鞏固治療筑牢復(fù)發(fā)防線

實現(xiàn)“雙達(dá)標(biāo)”并非一勞永逸。重癥肌無力的核心特點便是病情易反復(fù)、時好時壞。堅持長期規(guī)范的鞏固治療、穩(wěn)定維持雙達(dá)標(biāo)狀態(tài)，是防復(fù)發(fā)的關(guān)鍵。

“自行停藥、減藥是最常見、最危險的誤區(qū)。”張偉赫教授提醒，患者急性發(fā)作后出院的一年內(nèi)，是病情復(fù)發(fā)的高危窗口期。此時患者外在癥狀雖已消失，但體內(nèi)免疫紊亂尚未完全恢復(fù)，身體對感染的抵抗力仍比較弱。感冒、勞累、情緒波動等常見因素，都可能誘發(fā)病情復(fù)發(fā)甚至急性加重。

因此，急性期出院后的患者要在醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)行鞏固治療。張偉赫教授舉例，比如使用FcRn拮抗劑艾加莫德進(jìn)行為期半年的鞏固治療，降低復(fù)發(fā)風(fēng)險。

即便是病情相對穩(wěn)定的非急性期患者，同樣不能松懈，也需定期復(fù)診評估，動態(tài)調(diào)整診療方案，與醫(yī)生共同維持“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)。

居家自評、定期復(fù)診，維持“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)

重癥肌無力的一大特點是癥狀容易反復(fù)。患者日常在家時，如何判斷自身病情控制得怎么樣？

張偉赫教授建議，患者可每周完成一次MG-ADL評估。這是一個自評量表，只需要回答幾道選擇題，就能直觀地看出自己在說話、咀嚼、吞咽、呼吸等8項日常能力上的情況。復(fù)診時，把自評結(jié)果拿給醫(yī)生看，能幫助醫(yī)生更準(zhǔn)確地判斷病情變化。

ADL評分越低越好，0分或1分是理想的“達(dá)標(biāo)”狀態(tài)，說明近期癥狀控制得不錯；如果分?jǐn)?shù)較之前升高超過2分，就提示病情可能有波動，應(yīng)盡快聯(lián)系醫(yī)生。

重癥肌無力患者維持“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)，離不開規(guī)范、系統(tǒng)的醫(yī)療支持。